Actu - Une forme de cécité combattue par thérapie génique

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Six patients atteints d'une maladie congénitale qui les a rendus aveugles, ont été traités par deux équipes différentes, l'une américaine et l'autre britannique, à l'aide d'une thérapie génique. Chez quatre d'entre eux, la vision s'est faiblement mais significativement améliorée.C'est un succès très modeste mais qui montre que la voie de la thérapie génique est prometteuse. Difficile à mettre en œuvre, elle consiste à intervenir sur le génome de certaines cellules pour ajouter un ou plusieurs gènes dont la version originale manque ou est défaillante. Des maladies génétiques,...

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Désolé de vous contredire, mais le Virus vecteur utilisé n'est en aucun cas un adénovirus, mais un virus adéno-associé recombinant, qui n'a absolument rien à voir.

[Adrien.B]

En effet, les vecteur adéno associés permettent l'intégration d'un gène d'intérêt dans le génome cible, alors que les vecteur adénovirus restent à l'état d'épisomes ( leur DNA n'a qu'une expression transitoire d'environs deux semaines).
Celà dit, la petite place disponible dans les vecteurs adéno-associés ( < 4Kb) est un facteur très limitant.
D'ailleurs, même si ces vecteurs sont capables d'infecter des cellules quiescentes ils sont non-invasifs; je me demandais comment peut on traiter un tissu entier comme la macula dans cas-ci?

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Le vecteur AAV recombinant est apparemment très majoritairement non integratif, et persiste sous forme épisomique monomérique et concatémèrique. En ce qui concerne le transfert de gène pour traiter une maladie de la rétine, le vecteur est injecté dans l'espace sous rétinien.