Répondre à la discussion
Affichage des résultats 1 à 15 sur 15

Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie



  1. #1
    RSSBot

    Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    Deux enfants atteints d'adrénoleucodystrophie ont été sauvés d'une mort certaine grâce à la thérapie génique... et à un dérivé inactivé du virus du Sida !<br />
    L'adrénoleucodystrophie (ALD) est une maladie génétique rare mais mortelle. Elle entraîne la destruction progressive du système nerveux central (moelle épinière et cerveau), conduisant à la perte des fonctions cognitives et motrices et au décès. La greffe de moelle osseuse ne suffit pas : les donneurs sont trop rares et le risque de compli...

    Lire la suite : La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie
    Les actualités Futura-Sciences

  2. Publicité
  3. #2
    ubiq1er

    Re : Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    Bonne nouvelle !

    A la lecture de l'article (et d'autres sur le même sujet), je me pose une question.
    La thérapie évoquée ici consiste à prélever des cellules souches sanguines, à les modifier génétiquement (le challenge est là si j'ai bien compris), puis à les ré-injecter dans le donneur des cellules.
    Pourquoi, dans le corps des patients, l'expression des cellules souches modifiées prend-elle alors le pas sur celle des cellules non modifiées (je veux dire celles qui n'ont jamais quitté le patient) ?

  4. #3
    Alain2

    Re : Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    Bien sur, tout lien entre cet article et le Télethon qui sera diffusé dans un mois serait pure coïncidence. Faut que la mariée se fasse belle pour les futurs donateurs.

  5. #4
    erik

    Re : Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    Citation Envoyé par Alain2 Voir le message
    Bien sur, tout lien entre cet article et le Télethon qui sera diffusé dans un mois serait pure coïncidence. Faut que la mariée se fasse belle pour les futurs donateurs.
    Bien sur, des chercheurs se cassent la tête pendant des années, mais ils font exprès de n'avoir des résultats fantastiques que quelques semaines avant le Téléthon !!!!!!!
    Et puisqu'ils ont des résultats avant le Téléthon, c'est bien la preuve qu'il ne faut rien donner pour la recherche !!!!!

    Excuse moi, je vais vomir en pensant à ton message

  6. A voir en vidéo sur Futura
  7. #5
    piwi

    Re : Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    L'article a été officiellement publié dans science ce matin. Vous pensez que science calque sa ligne éditoriale sur le téléthon français? Vous le croyez vraiment? Permettez moi de le dire, je trouve votre remarque parfaitement imbécile.

    Pour les cellules souches je crois que je justement la question pose le doigt sur le point le plus inattendu. L'idée était simplement que quelques cellules colonisent les tissus malades. C'est effectivement ce qui a été observé. La surprise c'est que le peu de cellules ainsi arrivées sont suffisantes pour soigner les patients dans ce cas précis. Ce n'est pas que les cellules "saines" prennent le pas sur les cellules malades, c'est que très peu de ces cellules est suffisant pour sauver le phénotype.

    Cordialement,
    piwi
    Je sers la science et c'est ma joie.... Il parait.

  8. #6
    Alain2

    Re : Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    Citation Envoyé par piwi Voir le message
    L'article a été officiellement publié dans science ce matin. Vous pensez que science calque sa ligne éditoriale sur le téléthon français ? Vous le croyez vraiment? Permettez moi de le dire, je trouve votre remarque parfaitement imbécile.

    Cordialement,
    piwi
    Ca viendrait de scientifiques anglais, probablement pas. Mais là ça vient de scientifiques français. Je cite :

    Un nouveau traitement vient d’être testé sur deux enfants, à l’hôpital Saint-Vincent-de-Paul à Paris, par des équipes de recherche française associant l’Inserm, l’Assistance Publique Hôpitaux de Paris et l’Université Paris-Descartes.

    Donc, ma réflexion reste "relativement" pertinente je trouve.

  9. Publicité
  10. #7
    myoper
    Modérateur

    Re : Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    Citation Envoyé par Alain2 Voir le message
    Donc, ma réflexion reste "relativement" pertinente je trouve.
    Et comme le Téléthon se retrouve tous les ans, on peut faire cette réflection a n'importe quel moment.
    Il y a aussi des vaches dans les paturages Français en ce moment et ça ne rend pas la remarque plus pertinente.

    J'aimerais donc connaitre le calendrier précis des manipulations et sur la base de quelles informations pour cette première afin d'avoir le résultat a cette date.

  11. #8
    LXR

    Re : Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    Cette découverte semble mettre en lumière un mécanisme physiologique d'action des cellules souches qui revient assez souvent. Il semblerait que ces cellules détectent les zones à reconstruire, lorsqu'on les stimule de façon adéquate, ou quand elles passent dans la circulation sanguine.

    Premier exemple : lors d'une aplasie médullaire (absence de moelle osseuse) provoquée lors du traitement des leucémies, une injection de moelle (donc de cellules souches du sang (hématopoïétiques)) dans la circulation sanguine suffit à reconstruire la moelle osseuse dans les os plats chez ces patients. Cela veut dire que les cellules souches injectées ont retrouvé le chemin de la maison toutes seules , ce qui facilite la tache des médecins (pas besoin d'interventions chirurgicales des os plats pour reconstruire cette moelle).

    Deuxième exemple : afin de reconstruire la zone nécrosée du coeur après un infarctus du myocarde, l'injection d'un facteur de croissance particulier a été effectuée (chez l'homme ou chez la souris, je ne sais plus du tout). Ce facteur de croissance agit sur les cellules souches mésenchymateuses de la moelle osseuse en les faisant passer dans la circulation sanguine, c'est le GM-CSF. Après leur passage dans le sang, ces cellules se sont dirigées vers la zone nécrosée du coeur et l'ont reconstruite.

    Alors que les injections de cellules souches exogènes autres qu'hématopoïétiques posent des problèmes sérieux (taux de régénération faible (1 à 2% pour la neurorégénération des neurones dopaminergiques chez les patients atteints de la maladie de Parkinson par exemple), apparition de cancers), la stimulation de cellules souches endogènes semble être plus efficace, et avec des effets secondaires fortement amoindris.

    Greg

  12. #9
    myoper
    Modérateur

    Re : Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    Citation Envoyé par LXR Voir le message
    (chez l'homme ou chez la souris, je ne sais plus du tout).
    http://homepage.mac.com/petermeeus/B...s_MGD_2008.pdf

  13. #10
    KLASS

    Re : Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    Je partage la prudence d'Alain, étonnant que cette première ne soit pas reprise par d'autres magazines scientifiques? pas d'enthousiasme hatif.

  14. #11
    myoper
    Modérateur

    Re : Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    Citation Envoyé par KLASS Voir le message
    Je partage la prudence d'Alain, étonnant que cette première ne soit pas reprise par d'autres magazines scientifiques? pas d'enthousiasme hatif.
    Tu penses donc a un cannular ?

  15. #12
    slide

    Re : Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    Ce n'est évidement pas un canular.. L'article a été publié dans l'une des revues scientifique les plus prestigieuse: Sciences Lien vers l'abstract

    Ca viendrait de scientifiques anglais, probablement pas. Mais là ça vient de scientifiques français.[.......]Donc, ma réflexion reste "relativement" pertinente je trouve.
    Et pour répondre à ta réflexion Alain2, non, ton argument ne tient pas le coup, aucun scientifique français un tant soit peu lucide ne publie en français. En tout cas certainement pas pour un article d'un tel impact international.

    Maintenant dire "La thérapie génique sauve deux enfants" c'est peut être un peu rapide. Même si des progrès immenses ont été réalisés depuis les évènements survenus ils y a quelques années avec les bébé bulles (SCIDX), il convient d'attendre d'avoir un peu plus de recul avant de s'emballer. Donc les résultats sont encourageants, oui, le travail réalisé est énorme, oui, Mais "La thérapie génique sauve deux enfants" c'est bien une accroche médiatique à deux ronds ça..

    Par contre il est possible que le l'AFM qui finance à coup sur de façon très majoritaire cette étude ait fait pression sur le groupe de recherche de façon à retarder ou avancer la publication de l'article pour que ça colle bien avec le telethon. C'est peut être une opération commerciale, mais il faut savoir que pour la quasi totalité des laboratoire français travaillant dans le domaines des thérapies innovantes (géniques et cellulaires entre autre) l'AFM représente la plus grande part du budget de recherche. Maintenant que ça commence à marcher il me semble qu'il est plus que jamais indispensable de soutenir ces équipes via le généthon.

  16. Publicité
  17. #13
    slide

    Re : Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    Citation de l'article de futura :
    Le virus du Sida est en effet le seul à pouvoir pénétrer dans le noyau des cellules qui ne se divisent pas : les cellules souches et les neurones.
    Pour information, ça c'est du flan... Il existe bien d'autre virus capables d'infecter les cellules quiescentes, aussi que plusieurs vecteurs de thérapie génique dont les AAV recombinants (qui autre autre présentent l'avantage d'être non pathogènes à l'état sauvage)...

  18. #14
    piwi

    Re : Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    C'est vrai, la phrase est franchement malheureuse. En fait dans le papier original, l'avantage n'est pas donné sur l'intégration du vecteur dans le génome mais sur son avantage vis à vis du vecteur gammaRV (aussi un rétrovirus).

    Pour en revenir à l'AFM je doute qu'ils se comportent différemment des autres fondations de financement. Ils financent un projet mais n'interviennent pas dans les planing. En aucun cas ils ne se comportent comme les actionnaires d'un groupe de recherche.
    Je sers la science et c'est ma joie.... Il parait.

  19. #15
    kalish

    Re : Actu - La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

    de toutes façons qu'ils aient eu le résultat 1 ou 8 mois plus tôt ils l'auraient annoncé au téléthon, je ne comprend pas ces réflexions, ils n'utilisent pas l'argent pour passer l'année dans des hôtels de luxe, quand bien même ce serait vrai, il n'y a aucun mal à préparer un peu l'annonce d'un résultat important.
    j'aspire à l'intimité.

Discussions similaires

  1. Actu - Thérapie génique contre cécité congénitale : encore un bon résultat !
    Par RSSBot dans le forum Commentez les actus, dossiers et définitions
    Réponses: 0
    Dernier message: 30/10/2009, 14h45
  2. Actu - Une thérapie génique a rendu la vision des couleurs à des singes
    Par RSSBot dans le forum Commentez les actus, dossiers et définitions
    Réponses: 7
    Dernier message: 18/09/2009, 20h31
  3. Actu - Des nanodiamants pour la thérapie génique
    Par RSSBot dans le forum Commentez les actus, dossiers et définitions
    Réponses: 0
    Dernier message: 05/09/2009, 10h45
  4. Actu - Une forme de cécité combattue par thérapie génique
    Par RSSBot dans le forum Commentez les actus, dossiers et définitions
    Réponses: 3
    Dernier message: 30/05/2008, 12h29
  5. Actu - les nanoparticules au service de la thérapie génique
    Par RSSBot dans le forum Commentez les actus, dossiers et définitions
    Réponses: 0
    Dernier message: 23/04/2008, 13h25