[Biologie Moléculaire] cultiver des HSC humaines génétiquement modifié
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cultiver des HSC humaines génétiquement modifié



  1. #1
    invite4ff9937a

    cultiver des HSC humaines génétiquement modifié


    ------

    Bonjour

    Quelqu'un sait-il si il est décrit quelque part une technique qui permet de cultiver des HSC humaine assez longtemps pour les modifier génétiquement de manière stable?

    On sort des HSC d'une personne A on les transfectent avec notre gène d'intérêt et on les fait pousser pour en avoir plein, attention sans qu'elles se différencient in votro....Est ce que sa se fait ?

    Si oui y'à t-il un protocole ou quelque chose comme sa dans la littérature? J'ai regardé j'ai rien vu !!!

    Merci pour vos réponses

    Cdt

    -----

  2. #2
    fabien.che

    Re : cultiver des HSC humaines génétiquement modifié

    Science. 2009 Nov 6;326(5954):818-23.

    Hematopoietic stem cell gene therapy with a lentiviral vector in X-linked adrenoleukodystrophy.

    Cartier N et al.

    X-linked adrenoleukodystrophy (ALD) is a severe brain demyelinating disease in boys that is caused by a deficiency in ALD protein, an adenosine triphosphate-binding cassette transporter encoded by the ABCD1 gene. ALD progression can be halted by allogeneic hematopoietic cell transplantation (HCT). We initiated a gene therapy trial in two ALD patients for whom there were no matched donors. Autologous CD34+ cells were removed from the patients, genetically corrected ex vivo with a lentiviral vector encoding wild-type ABCD1, and then re-infused into the patients after they had received myeloablative treatment. Over a span of 24 to 30 months of follow-up, we detected polyclonal reconstitution, with 9 to 14% of granulocytes, monocytes, and T and B lymphocytes expressing the ALD protein. These results strongly suggest that hematopoietic stem cells were transduced in the patients. Beginning 14 to 16 months after infusion of the genetically corrected cells, progressive cerebral demyelination in the two patients stopped, a clinical outcome comparable to that achieved by allogeneic HCT. Thus, lentiviral-mediated gene therapy of hematopoietic stem cells can provide clinical benefits in ALD.

  3. #3
    invite4ff9937a

    Re : cultiver des HSC humaines génétiquement modifié

    Ha ben oui je suis trop bête.

    Merci

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