Myasthénie et sclérose en plaque ...

[caro]

Bonjour,

Avec nos connaissances actuelles, pensez-vous que des maladies telles que la myasthénie ou la sclérose en plaque pourront un jour bénéficier de la thérapie génique ?

Merci de votre réponse !
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[JF.Prudhomme]

La myasthénie est un groupe d'affections certaines d'origine génétique. Quelques gènes ont été identifiés à ce jour (cf par exemple, www.orpha.net, avec les bases de données liées dont www.ncbi.nlm.nih.gov/omim), dans les formes monogéniques. La sclèrose en plaques est une maladie génétique complexe, (qui fait intervenir plusieurs facteurs géniques et non-géniques) dont aucun gène n'a pour l'instant été identifié. Le principe même de la thérapie gènique présuppose l'identification des gènes.

[caro]

Bonjour Mr Prudhomme et merci pour votre réponse !

Encore une ou deux petites questions alors, certainement hors sujet, je m'en excuse... La myasthénie est-elle une maladie héréditaire et quelle en est l'évolution à terme ? Peut-on parvenir à la stabiliser définitivement afin que le patient ait un semblant de vie normal ?

Merci encore pour toutes vos précieux renseignements !

Caro

[JF.Prudhomme]

La myasthénie est ce que l'on appelle un syndrome, c'est-à-dire un ensemble de symptômes, qui résulte de différents mécanismes et causes dont certaines d'origine génétique. Il existe donc différentes formes, chacune à priori avec son évolution propre, sa réponse au(x) traitements, etc, même si des traitements des conséquences de la maladie peuvent être communes à différentes formes.
C'est dire qu'il faut un diagnostic (clinique, biologique, éventuellement génétique) aussi précis que possible de la forme pour pouvoir préciser l'évolution, la réponse au traitement non-symptomatique, etc.
La base www.orpha.net vous offre une première porte d'entrée pour aider à gérer cette complexité.

[caro]

Merci encore Mr Prudhomme, je vais de ce pas visiter votre lien ! C'est en effet une maladie que l'on comprend encore mal et difficile à vivre au quotidien...

Merci pour tout !

Caro

[A voir en vidéo sur Futura]