Est-ce que la thérapie génique est actuellement déjà utilisée ?

[inviteec8ce6ab]

Et quels sont les résultats ?

Car finalement, on parle beaucoup de cette thérapie génique en perspective d'avenir mais on sait peu comment elle est utilisée aujourd'hui...

Merci infiniment !

Caro
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[invite251ea399]

La thérapie génique fait l'objet de nombreux essais sur l'Homme à travers le monde pour des cancers et des maladies génétiques : maladies du sang (hémophilie notamment), des maladies neuromusculaires, des maladies du système immunitaire, des maladies neurologiques...

A cette date , la thérapie génique a démontré son efficacité pour guérir des enfants touchés par un déficit immunitaire lié à l'X (essai mené par le Pr Fischer à Necker) : 15 enfants ont été traités en France et en Angleterre grâce à cette technique qui leur a permis de recouvrer leurs défenses immunitaires et de sortir de leur bulle stérile.

La mise au point de thérapies innovantes prend de longues années (ex d'une molécule ou des greffes d'organes) et l'AFM agit pour accélérer cette mise au point.

En ce qui concerne la myasténie et la sclérose en plaques, ce sont des maladies multifactorielles (plusieurs gènes + facteurs environnementaux) pour lesquelles la thérapie génique n'est pas envisagée pour l'instant... mais la connaissance des gènes et du génome permet également de progresser en pharmacologie et de proposer des molécules qui pourraient agir sur les causes plus que sur les symptômes... A suivre !

[inviteec8ce6ab]

Merci pour votre réponse très complète à toutes mes questions. C'est donc réellement un traitement envisageable pour tout un tas de maladies y compris le cancer (ça je l'ignorais !).

Bonne continuation dans vos travaux de recherche, ce que vous faites est formidable !

caro