La microdystrophine est-elle une protéine naturelle ?

[Meiosis]

Bonsoir,

Je travaille sur un sujet et j'ai quelques doutes.

1) J'aimerais confirmation que la microdystrophine n'est pas une protéine naturelle mais une protéine qui a été modifiée in-vitro (une dystrophine plus courte).

2) Peut-on faire de la thérapie génique en apportant le gène de l'utrophine ? J'ai pensé que non car l'utrophine est déjà naturellement exprimée et il faudrait une approche pharmacologique pour augmenter son expression. Mais en fait la thérapie génique ne pourrait pas apporter d'autres gènes d'utrophine ailleurs dans le génome (sur d'autres chromosomes par exemple) et donc augmenter également le taux d'utrophine ?

Je vous remercie.
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[Meiosis]

Ah j'ai oublié de préciser le contexte : c'est dans le traitement de la myopathie de Duchenne.

[Edelweiss68]

Bonjour,

1) J'aimerais confirmation que la microdystrophine n'est pas une protéine naturelle mais une protéine qui a été modifiée in-vitro (une dystrophine plus courte).

J'ai plutôt l'impression qu'elle résulte de l'expression d'un gène artificiel/synthétique : http://www.myobase.fr/opac/index.php...u#.Vp_h_VLpyjg mais je ne sais pas si il en existe à l'état naturel.

[Meiosis]

Bonjour et merci pour la réponse.

En effet je pense que la protéine n'est qu'artificielle uniquement, en me renseignant un peu plus j'ai vu qu'ils ont cherché à réduire la dystrophine naturelle pour pouvoir la faire passer dans un vecteur viral car la dystrophine initiale est trop grande.

Pour la deuxième question si quelqu'un sait il est le bienvenue.

[A voir en vidéo sur Futura]

[Flyingbike]

Je suis d'accord avec la fleur des neiges.

Pour le 2 on peut tout a fait augmenter son expression avec un vecteur. Le choix du promoteur est important : pour la tissu-spécificité mais aussi pour le niveau d'expression !

[Meiosis]

Ok ça confirme donc ce que je pensais, merci !